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Malattia di Pompe, approvazione europea per la terapia enzimatica sostitutiva Nexviadyme a base di Avalglucosidasi alfa
La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di Nexviadyme ( Avalglucosidasi alfa ), una terapia enzimatica sostitutiva (...
Nexviadyme a base di Avalglucosidasi alfa nel trattamento della malattia di Pompe
Nexviadyme è una terapia enzimatica sostitutiva utilizzata per il trattamento di pazienti affetti dalla malattia di Pompe, una rara patologia...
Effetto del dosaggio di Alglucosidasi alfa sulla sopravvivenza e sulla capacità di deambulazione nei pazienti con malattia di Pompe infantile classica
È stato riscontrato che la terapia enzimatica sostitutiva ( ERT ) con Alglucosidasi alfa ( Myozyme ) migliora gli esiti...
Sicurezza ed efficacia a lungo termine di Avalglucosidasi alfa nei pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo
La malattia di Pompe è una malattia neuromuscolare rara e progressiva causata dal deficit dell'alfa-glucosidasi acida ( GAA ) lisosomiale...
Sicurezza ed efficacia di Cipaglucosidasi alfa più Miglustat versus Alglucosidasi alfa più placebo nella malattia di Pompe a esordio tardivo: studio PROPEL
La malattia di Pompe è una malattia rara caratterizzata da una progressiva perdita della funzione muscolare e respiratoria dovuta al...
Beneficio a lungo termine della terapia enzimatica sostitutiva nella malattia di Pompe
È stato determinato l'effetto della terapia enzimatica sostitutiva ( ERT ) dopo 5 anni e sono stati identificati i predittori...
Analisi della qualità della voce nei pazienti con insorgenza tardiva della malattia di Pompe
La malattia di Pompe è una miopatia metabolica progressiva. La progressione della malattia è anche caratterizzata dalla progressiva disfunzione dell'apparato...
Terapia enzimatica sostitutiva: Myozyme nei pazienti con malattia di Pompe
Myozyme ( Alglucosidasi alfa; negli USA: Lumizyme ) è indicato per la terapia enzimatica sostitutiva ( ERT ) a lungo...
Prevalenza della malattia di Pompe nei pazienti con iperCKemia e debolezza muscolare dei cingoli pelvico e scapolare
È stata esaminata un'ampia coorte europea di pazienti con iperCKemia [ aumento nel sangue dei valori della creatinkinasi ] e/o...
Allargamento delle indicazioni per Lumizyme negli Stati Uniti per il trattamento della malattia di Pompe
La Food and Drug Administration ( FDA ) ha ampliato l'indicazione per Lumizyme ( Alglucosidasi alfa ). Lumizyme prodotto...